Tutkimukseen «Anker SD, Comin Colet J, Filippatos G ym. Ferric c...»1 osallistui 459 HFrEF-potilasta (LVEF keskimäärin 33 %), joilla oli määritelmän mukainen (ferritiini < 100 µg/l tai ferritiini < 300 µg/l ja transferriinisaturaatio < 20 %) raudanpuute. Potilaiden keski-ikä oli 68 vuotta, ja sukupuolijakauma melko tasainen. Lähtötilanteessa potilaat olivat vaikeaoireisia (80 % NYHA-luokka III), ja heidän suorituskykynsä oli huono (6 minuutin kävelytesti 272 metriä). Puolella potilaista Hb oli > 120 g/l.
Potilaille annettiin i.v. FCM 200 mg alkuun viikoittain ja viikosta 8 eteenpäin 4 viikon välein.
Rautahoitoa saaneista 50 % koki vointinsa parantuneen huomattavasti tai kohtalaisesti hoidon jälkeen (24 viikkoa), ja 47 % olivat vähäoireisia (NYHA I–II). Lumetta saaneista vastaavat luvut olivat 28 % ja 30 %. 6 minuutin kävelytestin tulos piteni rautahoitoa saaneilla vajaa 40 metriä. Ero lumeryhmään verrattuna oli merkitsevä.
Tutkimukseen «Ponikowski P, van Veldhuisen DJ, Comin-Colet J ym....»2 osallistui 304 HFrEF-potilasta (LVEF keskimäärin 37 %), joilla oli määritelmän mukainen (ferritiini < 100 µg/l tai ferritiini < 300 µg/l ja transferriinisaturaatio < 20 %) raudanpuute. Potilaiden keski-ikä oli 69 vuotta ja 47 % heistä oli naisia. Lähtötilanteessa potilaat olivat oireisia (57 % NYHA-luokka II ja 43 % NYHA III). Tutkimukseen osallistuvien Hb oli keskimäärin 124 g/l.
Potilaille annettiin i.v. FCM 500–1 000 mg bolusinjektiona viikoilla 0 ja 6 sekä ylläpitoannoksia 500 mg i.v. FCM viikoilla 12, 24 ja 36. Seuranta-aika oli 52 viikkoa.
Rautahoitoa saaneilla oli parempi 6 minuutin kävelytestin tulos sekä viikolla 24 (1. päätetapahtuma) että viikolla 52 (2. päätetapahtuma) lumeryhmään verrattuna. Ryhmien välillä oli noin 35 metrin ero testin tuloksessa rautahoitoryhmän eduksi. NYHA-luokka ja potilaan raportoimat elämänlaadun mittarit olivat merkitsevästi parempia rautahoitoa saaneilla potilailla. Sydämen vajaatoimintaan liittyviä sairaalahoitojaksoja (2. päätetapahtuma) oli vähemmän rautahoitoryhmässä.
AFFIRM-tutkimuksesta «Ponikowski P, Kirwan BA, Anker SD, ym. Ferric carb...»5 tehdyssä jälkianalyysissä «Jankowska EA, Kirwan BA, Kosiborod M, ym. The effe...»6 otettiin 1 053 sydämen vajaatoimintapotilasta (LVEF < 50 %), joista oli käytettävissä KCCQ tuloksia. Potilaat (keski-ikä 71 vuotta; 45 % naisia) olivat sairaalassa vajaatoiminnan pahenemisvaiheen takia ja heillä oli raudanpuute. Potilaat satunnaistettiin saamaan 2 annosta (ennen kotiutusta sairaalasta sekä 6 viikon kohdalla) joko i.v. ferroksikarbomaltoosia (FCM) 500 mg tai lumelääkettä. Lisäannoksia annettiin viikolla 12 ja viikolla 24 edelleen raudanpuutteessa oleville (Hb 80–150 g/l). Potilaita seurattiin yhteensä 52 viikkoa ja KCCQ arvioitiin 2, 4, 6, 12, 24, 36, and 52 viikon kohdalla.
Rautahoitoa saaneilla oli hiukan paremmat KCCQ arviot verrattuna lumehoitoa saaneisiin seurannan alkuvaiheessa, mutta tutkimuksen loppuvaiheessa merkitsevää eroa ryhmien välillä ei enää ollut.
Yleiskommentti: Sittemmin julkaistuissa satunnaistetuissa tutkimuksissa ( «Kalra PR, Cleland JGF, Petrie MC, ym. Intravenous ...»7, «Mentz RJ, Garg J, Rockhold FW, ym. Ferric Carboxym...»8) on ensisijaisesti tutkittu i.v. rautahoidon vaikutusta sydämen vajaatoimintaan liittyviin sairaalahoitoihin ja kuolleisuuteen. Näiden tutkimusten seuranta-aika on ollut selvästi pidempi, ja i.v. rautahoidon ja lumehoitoryhmän väliset erot suorituskyvyssä ja elämänlaatumittareissa ovat jääneet olemattomaksi. Raudanpuutteisilla sydämen vajaatoimintapotilailla i.v. FCM hoito ilmeisesti parantaa suorituskykyä ja elämänlaatua lumeeseen verrattuna lyhyellä aikavälillä mutta pitkäaikaista vaikutusta ei ole voitu osoittaa.