Amerikkalaisessa prospektiivisessa, kontrolloimattomassa tutkimuksessa «Glauser TA, Clark PO, Strawsburg R. A pilot study ...»1 oli mukana 11 iältään 3–48 kuukauden ikäistä lasta (2 kryptogeenistä), joilla oli 24 tunnin video-EEG:llä varmistettuja ja kvantitoituja infantiilispasmeja, ja joiden spasmit olivat olleet resistenttejä vähintään 2 epilepsialääkkeelle. 6 lasta oli saanut ACTH:ta ja 11 valproaattia (0 vigabatriinia) ennen tutkimuksen alkamista. Potilailla oli tutkimuksen alkaessa keskimäärin 2 muuta epilepsialääkettä, jotka lopetettiin asteittain topiramaatin alettua.
Topiramaatti aloitettiin 25 mg/vrk. Annosta nostettiin 25 mg:lla 2–3 päivän välein, kunnes päästiin 24 mg:aan/kg/vrk, haittavaikutukset tulivat esteeksi tai spasmit olivat olleet poissa 7 vuorokautta. Topiramaatin alettua muut lääkkeet purettiin asteittain pois. Viikon kuluttua annoksen viimeisestä nostosta tehtiin uusi 24 tunnin video-EEG, jota verrattiin ennen topiramaattia tehtyyn rekisteröintiin.
5 potilaalla (45 %) ei ollut lainkaan spasmeja eikä hypsarytmiaa topiramaatin aikana tehdyssä video-EEG:ssä. 2 kryptogeeniseen ryhmään kuuluvalla potilaalla spasmit loppuivat annoksilla 6,7–8,8 mg/kg/vrk. 3 symptomaattiseen ryhmään kuulunutta potilasta tuli spasmittomaksi 1–3 kuukauden kuluttua topiramaatin aloituksesta annoksella 19,2–29,9 mg/kg/vrk. Vanhempien kohtauskirjanpidon mukaan spasmit olivat vähentyneet merkitsevästi topiramaatin aikana. 6 lapsella oli spasmien lisäksi muita kohtaustyyppejä ennen topiramaattia: nämä eivät vähentyneet merkitsevästi.
Tavallisimmat haittavaikutukset olivat ärtyisyys (9 lasta) ja unihäiriöt (3). Lapsia seurattiin keskimäärin 18 ± 6 kuukautta «Glauser TA, Clark PO, McGee K. Long-term response ...»2. Seurannan päättyessä 8 lasta käytti edelleen topiramaattia ja heistä 4 oli vanhempien kohtauspäiväkirjan perusteella edelleen spasmittomia. 3 lapsella oli topiramaattimonoterapia. Keskimääräinen myöhempi topiramaattiannos oli 29 ± 15 (enintään 50) mg/kg/vrk.
Iranilaisessa yksöissokkoutetussa satunnaistetussa tutkimuksessa «Fallah R, Salor F, Akhavan Karbasi S ym. Randomise...»3 verrattiin topiramaatin ja nitratsepaamin tehoa infantiilispasmien ensihoitona. Lopputulosmuuttujaksi määriteltiin havaittujen spasmien väheneminen ainakin 50 %:lla 6 kuukauden seurannan aikana. Otoskoko oli laskettu etukäteen olettamalla topiramaattihoidon vasteeksi 85 % ja merkitykselliseksi eroksi nitratsepaamiin 40 %. Tämän eron havaitsemiseksi 80 % voimalla ja 0,05 kaksisuuntaisella alfavirheellä edellytti 22 potilasta kumpaankin hoitoryhmään. Tutkimukseen otettiin syyskuun 2008 ja maaliskuun 2010 välillä 50 iältään 2 kuukauden – 2 vuoden ikäistä lasta (tutkimukseen tulohetkellä iän keskiarvo 9,4 ± 3,8 kuukautta, vaihteluväli 3–20 kuukautta), jotka satunnaistettiin saamaan joko topiramaattia (N = 25) tai nitratsepaamia (N = 25). Etiologia oli tunnistettu 86 %:lla lapsista. Hypsarytmia todettiin 80 %:lla. Topiramaattiryhmässä hoitoannoksia nostettiin viikon välein annoksiin 3, 6, 9, 12 mg/kg/vrk ja nitratsepaamiryhmässä annoksiin 0,5, 0,7, 0,9 ja 1 mg/kg/vrk.
6 kuukauden kuluttua hoidon alusta todettiin vähintään 50 % spasmien vähenemä 20 lapsella topiramaattiryhmässä (80 %) ja 11 potilaalla (44 %) nitratsepaamiryhmässä (riskiero 36 %, RR 1,82, 95 % luottamusväli 1,12–2,95, NNT = 3; 95 % luottamusväli 2–9).
Saudi-arabialaisessa avoimessa cross-over-tutkimuksessa «Mahmoud AA, Rizk TM, Mansy AA ym. Ineffectiveness ...»4 satunnaistettiin 40 alle 2-vuotiasta prednisonihoidolle resistenttiä infantiilispasmioireyhtymää sairastavaa lasta saamaan joko topiramaattia, jonka annosta lisättiin asteittain alkaen annoksesta 1 mg/kg/vrk annokseen 6 mg/kg/vrk tai levetirasetaamia alkaen 10 mg/kg/vrk asteittain annokseen 60 mg/kg/vrk. 4 viikkoa kestäneen hoitojakson jälkeen hoito vaihdettiin edelleen resistenteillä potilailla toiseen tutkimuslääkkeeseen, ja hoitoa jatkettiin toisella lääkkeellä vielä 2–4 viikon ajan. Lopputulosmuuttujaa ei määritelty. Otoskoko rajoitettiin lääkkeiden tehottomuuden vuoksi kesken tutkimuksen 20 potilaaseen (tuntematon etiologia kahdella), joista 11 sai topiramaattia ja 9 levetirasetaamia.
Jonkinlainen hoitovaste saavutettiin ainoastaan niillä 2 potilaalla, joiden sairauden syy oli tuntematon. Tutkijat päättelivät, että sekä topiramaatti että levetirasetaami ovat tehottomia tunnistetusta syystä johtuvassa, steroideille resistentissä infantiilispasmioireyhtymässä.