Ranskalaisessa satunnaistetussa kaksoissokossa monikeskustutkimuksessa «Chiron C, Marchand MC, Tran A ym. Stiripentol in s...»1 oli mukana 42 iältään 3–20-vuotiasta Dravet'n oireyhtymää sairastavaa potilasta. Otoskoko oli laskettu etukäteen siten, että potilaiden määrä olisi riittävä vähintään 25 % eron toteamiseen ryhmien välillä. Tutkimukseen otettavilla potilailla piti olla vähintään 4 tooniskloonista tai kloonista kohtausta kuukaudessa ja lääkityksenä valproaatin (korkeintaan 30 mg/kg/vrk) ja klobatsaamin (korkeintaan 0,5 mg/kg/vrk) yhdistelmä. Kuukauden baseline-ajan jälkeen potilaat satunnaistettin saamaan joko stiripentolia (22 potilasta) tai lumelääkettä (20 potilasta). Stiripentolin aloitusannos oli 50 mg/kg/vrk 2–3 annoksena. Annosta voitiin nostaa tutkimuksen aikana korkeintaan ad 100 mg/kg/vrk. 1 stiripentoliryhmän potilas poistui tutkimuksesta nonkomplianssin takia. Lopputulosmuuttujana oli tooniskloonisten tai kloonisten kohtausten vähenemä toisen stiripentolihoitokuukauden aikana. Kohtausten määrää stiripentolin aikana verrattiin aloitusta edeltäneeseen 1 kuukauden baseline-aikaan, jolloin kohtaukset kirjattiin eikä lääkeannoksia muutettu.
Yli 50 % kohtausvähenemä todettiin stiripentoliryhmässä 15/21 ja lumeryhmässä 1/20 potilaalla: RR 14,29 (95 % luottamusväli 2,07–98,36), NNT 2, (95 % luottamusväli 1–2), riskiero 66 % (95 % luottamusväli 45–88).
Haittavaikutuksia, joista yleisimmät olivat väsymys ja ruokahalun heikkeneminen, oli stiripentoliryhmässä merkitsevästi useammalla potilaalla (100 % kuin lumeryhmässä (25 %). Haittavaikutukset hävisivät, kun muuta lääkitystä vähennettiin. Vain 1 potilas (lumeryhmä) lopetti tutkimuksen haittavaikutusten vuoksi.
Lääkepitoisuudet tutkittiin baseline-kuukauden aikana ja 7. stiripentoliviikon aikana. Klobatsaami- ja norklobatsaamipitoisuudet nousivat merkitsevästi stiripentolihoidon aikana baseline-aikaan verrattuna.
Kaksoissokkovaiheen jälkeen stiripentolia sai tutkimuksen avoimessa vaiheessa 40 potilasta, joista 3 jäi pois tutkimuksesta. 21/37 (57 %) potilaalla oli seurannassa (mediaani 25 kuukautta) vähintään 50 % kohtausvähenemä. 3 potilasta lopetti stiripentolihoidon haittavaikutusten vuoksi.
Vuonna 2017 julkaistuun Cochrane-katsaukseen «Brigo F, Igwe SC, Bragazzi NL. Antiepileptic drugs...»2 löydettiin 2 sokkoutettua, satunnaistettua ja kontrolloitua Dravet'n oireyhtymän hoitoa käsittelevää tutkimusta, joista toinen oli edellä kuvattu tutkimus «Chiron C, Marchand MC, Tran A ym. Stiripentol in s...»1 ja toinen ainoastaan abstraktina julkaistu italialainen tutkimus «Guerrini R, Tonnelier S, d´Athis P, Rey E, Vincent...»3. Molemmissa tutkimuksissa verrattiin valproaattiin ja klobatsaamiin yhdistetyn stiripentolin tehoa valproaattiin ja klobatsaamiin yhdistettyyn lumelääkkeeseen.
Cochrane-katsauksen tekijöiden loppupäätelmä oli, että stiripentoli on merkitsevästi tehokkaampi kuin lumelääke vähentämään kohtauksia vähintään 50 % Dravet'n oireyhtymässä, ja että stiripentoliin liittyy enemmän haittavaikutuksia kuin lumelääkkeeseen.