Satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa monikeskustutkimuksessa «Sachdeo RC, Glauser TA, Ritter F ym. A double-blin...»1 (12 keskusta Yhdysvalloissa) oli mukana 98 iältään 1–30-vuotiasta LGS-potilasta. Sisäänottokriteerit olivat slow-spike and wave EEG:ssä, dropit (tooniset/atooniset kohtaukset) ja atyyppiset poissaolokohtaukset, yli 60 kohtausta/kk, 1–2 epilepsialääkettä. 4 viikon alkuseuranta aiemmilla epilepsialääkkeillä, 3 viikon titrausvaihe (tavoitteena topiramaattiannos 6 mg/kg/vrk) ja topiramaatin ylläpito 8 viikkoa. 41/48 (85 %) topiramaattiryhmästä ja 46/50 (92 %) lumeryhmästä pääsi tavoiteannokseen asti tutkimuksen jossain vaiheessa. Keskimääräisen ylläpitojakson annoksen mediaani oli 5,8 mg/kg/vrk. Ryhmät eivät eronneet toisistaan sukupuolen, keskimääräisen iän tai epilepsialääkkeiden määrän suhteen. Lumelääkeryhmän potilailla oli alkuseurantajaksolla keskimäärin enemmän tooniskloonisia ja drop-kohtauksia kuin topiramaattiryhmän potilailla (354/2 889). Ensisijainen tehon mittari oli drop-kohtausten kuukausittaisen vähenemän mediaani ja vanhempien arvio kohtausten vaikeusasteesta. Toissijainen tehon mittari oli niiden potilaiden määrä, joiden drop-kohtaukset tai toonisklooniset ja drop-kohtaukset yhteenlaskettuina vähenivät yli 50 tai yli 75 %. Vain 1 potilas topiramaattiryhmästä keskeytti tutkimuksen.
Drop-kohtauksissa kuukausittaisen vähenemän mediaani oli 14,8 % topiramaattiryhmässä, kun taas lumelääkeryhmässä kohtaukset lisääntyivät (mediaani 5,1 %, p = 0,041). Kaikkien kohtausten suhteen luvut vastaavasti 20,6 % topiramaattiryhmässä ja 8,8 % lumeryhmässä (ei tilastollisesti merkitsevä). Vanhempien arviointi kohtausten vaikeusasteesta oli suotuisampi topiramaattiryhmässä (p = 0,037).
Drop-kohtaukset vähenivät vähintään 50 % topiramaattiryhmässä 13/46 (28 %) ja lumeryhmässä 7/49 (14 %), riskiero 14 % (95 % luottamusväli 0–28 %) NNT = 7 (95 % luottamusväli -43 – +3), ja vähintään 75 % topiramaattiryhmässä 8/46 (17 %) ja lumeryhmässä 3/49 (6 %), riskiero 11 % (95 % luottamusväli -2 – +24 %) NNT = 9 (95 % luottamusväli -63 – +4).
Toonis-klooniset ja drop-kohtaukset yhteenlaskettuina vähenivät vähintään 50 % topiramaattiryhmässä 15/46 (33 %) ja lumeryhmässä 4/50 (8 %), riskiero 25 % (95 % luottamusväli 9–40 %) ja NNT 4 (95 % luottamusväli 2–11). Kohtaukset vähenivät vähintään 75 % topiramaattiryhmässä 8/46 (17 %) ja lumeryhmässä 2/50 (4 %), riskiero 13 % (1–26 %) ja NNT 7 (4–86). Yksikään potilas ei lopettanut tutkimusta haittavaikutusten vuoksi.
Lennox–Gastaut oireyhtymän hoidosta on julkaistu myös Cochrane-katsaus «Hancock EC, Cross JH. Treatment of Lennox-Gastaut ...»2, joka topiramaatin osalta sisältää vain edellä kuvatun tutkimuksen «Sachdeo RC, Glauser TA, Ritter F ym. A double-blin...»1.