Diroksimeelifumaraattia on verrattu dimetyylifumaraattiin satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa tutkimuksessa «Naismith RT, Wundes A, Ziemssen T, ym. Diroximel F...»1 yhteensä 504:llä aaltomaista MS-tautia sairastavalla potilaalla. Potilaat saivat joko 462 mg diroksimeelifumaraattia tai 240 mg dimetyylifumaraattia kahdesti päivässä 5 viikon ajan. Viiden hoitoviikon jälkeen potilaita seurattiin 2 viikon ajan ilman lääkitystä. Ensisijainen päätetapahtuma oli niiden päivien määrä, jolloin Individual Gastrointestinal Symptom and Impact Scale (IGISIS) -pisteet olivat vähintään 2.
Diroksimeelifumaraattiryhmän potilailla oli 46 % vähemmän päiviä, jolloin IGISIS-pisteet olivat vähintään 2 verrattuna dimetyylifumaraattiryhmään. Ero oli tilastollisesti merkitsevä (suhteellinen riski (RR) 0,54; 95 % luottamusväli 0,39–0,75, p = 0,0003). Maha-suolikanavan haittatapahtumat (ripuli, pahoinvointi, oksentelu, mahakipu) olivat harvinaisempia diroksimeelifumaraatti- kuin dimetyylifumaraattiryhmässä (34,8 % vs 49,0 %). Sekä kaikkien haittavaikutusten (1,6 % vs 5,6 %) että maha-suolikanavan haittavaikutusten (0,8 % vs 4,8 %) vuoksi keskeytettyjä hoitoja esiintyi vähemmän diroksimeelifumaraatti- kuin dimetyylifumaraattiryhmässä. Ylipäänsä tutkimuksen keskeytti 26 potilasta, 478 (94,8 %) jatkoi tutkimuksen loppuun.
Kliininen kommentti: Diroksimeelifumaraatti on saanut vuonna 2019 FDA:n myyntiluvan ilman varsinaista RCT-tasoista lääkkeen tehoa arvioivaa tutkimusta, koska se muuttuu välittömästi elimistössä aktiiviksi metaboliitiksi, monometyylifumaraatiksi, kuten dimetyylifumaraattikin, ja ne katsotaan bioekvivalenteiksi tehon suhteen.