Ensimmäinen DBS-hoitoa käsittelevä kattava tutkimusraportti on 18:n eri puolilta maailmaa olevan neurokirurgian yksikön suorittama satunnaistettu seurantatutkimus «Deep-Brain Stimulation for Parkinson's Disease Stu...»1 vuosilta 1995–99. Tässä työssä seurattiin puoli vuotta alun perin kaikkiaan 143 Parkinson-potilasta, joista 9 putosi heti alussa pois tutkimuksesta ensimmäiseen stimulaatioelektrodin asennukseen liittyneiden, enimmäkseen huomattavan vakavien komplikaatioiden takia. Jäljelle jääneille 134 potilaalle asennettiin molemminpuolinen DBS-elektrodi ja stimulaattorigeneraattori liitäntäjohtoineen, 96:lle heistä STN:een ja 38:lle GPi:een. Potilaat olivat iältään 30–75-vuotiaita keski-iän ollessa STN-ryhmässä 59 vuotta ja GPi-ryhmässä 56 vuotta.
6 kuukauden seurannan aikana kaikkiaan 8 potilasta jäi tutkimuksesta pois: 2 stimulaattorilaitteistoon ilmaantuneen tulehduksen takia, 5 vetäytyi syytä tarkemmin ilmoittamatta ja 1 potilas kuoli. 3 kuukauden seurannan kohdalla STN-stimuloitujen UPDRS-motoriikkapisteet paranivat keskimäärin 49 % ja GPi-stimuloitujen 37 % leikkaushoitoa edeltäneeseen lähtötilanteeseen verrattuna. 6 kuukauden kuluttua havaittiin potilaiden kirjaaman päivittäisen hyvän liikkumis- ja toimintakykyajan lisääntyneen leikkausta edeltäneestä 27 %:sta 74 %:iin STN-ryhmässä ja 28 %:sta 64 %:iin GPi-ryhmässä.
Johtopäätöksenä tästä monikeskustutkimuksesta esitettiin sekä STN:n että GPi:n molemminpuolisen pitkäaikaisen stimulaatiohoidon johtavan merkitsevään motoriikan paranemiseen niillä Parkinson-potilailla, joiden tilaa ei voida enää kohentaa lääkehoidolla.
Ensimmäinen DBS-hoidon pitkäaikaisseurantaa koskeva tulos, italialaisraportti «Tavella A, Bergamasco B, Bosticco E ym. Deep brain...»2vuodelta 2002 viittaa lupaavasti oirelievityksen pitkään säilymiseen kaikkiaan 47 potilaan 2 vuoden seurannassa. Myöhemmin on DBS-STN-hoidon hyödyllisten vaikutusten osoitettu säilyvän ainakin 5 vuoden ajan «Krack P, Batir A, Van Blercom N ym. Five-year foll...»3.
Pallidumstimulaation jälkeen lääkehoidon tarve on pysynyt ennallaan, kun taas STN-stimulaation jälkeen lääkitystä on joissakin tutkimuksissa «Thobois S, Corvaisier S, Mertens P ym. The timing ...»4pystytty vuoden seurannassa vähentämään 25–50 %. Tämän vuoksi bilateraalinen STN-stimulaatio on pallidumstimulaatiota suositeltavampi hoito.
Satunnaistetussa paritutkimuksessa «Deuschl G, Schade-Brittinger C, Krack P ym. A rand...»5verrattiin DBS-hoitoa ja lääkitystä pelkkään lääkehoitoon 156:n alle 75-vuotiaan, pitkälle edennyttä Parkinsonin tautia sairastavan potilaan 6 kuukauden seurannassa.
Vaikeat haittavaikutukset olivat yleisempiä stimulaatiohoitoa saaneilla potilailla, mutta sekä elämänlaatu että motoriset oireet paranivat heillä merkitsevästi enemmän verrattuna pelkkää lääkehoitoa saaneisiin potilaisiin.
Satunnaistetussa kontrolloidussa seurantatutkimuksessa «Weaver FM, Follett K, Stern M ym. Bilateral deep b...»6 verrattiin parasta lääkehoitoa saavien 134 potilaan päivittäistä vähäoireista aikaa, motoriikkaa ja elämänlaatua bilateraalista DBS-hoitoa (n = 121, 60 potilaalla STN- ja 61 potilaalla linssitumakkeen pallon stimulaatio) saaviin potilaisiin. Neljäsosa potilaista oli vähintään 70-vuotiaita. Seuranta-aika oli 6 kuukautta. DBS-hoito todettiin merkitsevästi paremmaksi, mutta siihen liittyi myös suurempi vaikeiden haittavaikutusten riski.
Vuonna 2013 NEJM:ssä julkaistussa satunnaistetussa tutkimuksessa «Schuepbach WM, Rau J, Knudsen K ym. Neurostimulati...»7 selvitettiin tavanomaista varhaisemmassa vaiheessa toteutetun DBS-hoidon vaikuttavuutta verrattuna satunnaistettuun lääkeryhmään (parasta lääkehoitoa saavat). Potilaita oli tutkimuksessa 251, keskimääräinen sairastamisaika oli 7,5 vuotta ja potilaiden keski-ikä 52 vuotta.
2 vuoden seurannassa todettiin, että DBS-hoidolla saavutettiin parempi hoitotulos käytännössä kaikilla mitatuilla parametreillä, joista merkittävimmät lienevät PDQ-39, levodopan aiheuttamat pakkoliikkeet, liikuntakyky, päivittäinen hyvän ajan pituus ja ADL-toimet. Hankalien haittavaikutusten määrä oli molemmissa tutkimuksessa lukumäärältään oleellisesti sama, vaikkakin haittavaikutusten luonne poikkesi ryhmien välillä toisistaan.
Kommentti: Tutkimus «Schuepbach WM, Rau J, Knudsen K ym. Neurostimulati...»7rohkaisee DBS-hoidon toteuttamiseen jo taudin varhaisvaiheessa ja nuoremmilla potilailla, mikäli muut hoidon kriteerit ja indikaatiot täyttyvät.