Tutkimus 1: Rodgersin ym. tutkimuksessa «Rodgers M, Simmonds M, Marshall D ym. Intensive be...»1 haluttiin saada tietoa käyttäytymisanalyysiin perustuvien interventioiden toimivuudesta osana autististen lasten varhaiskuntoutusta. Aiemmista tutkimuksista saatu tieto interventioiden tehokkuudesta on ollut epäselvää. Tässä tutkimuksessa verrattiin ABA-hoitoa niin kutsuttuihin vakiohoitoihin eli tyypilliseen autismikirjon kuntoutukseen.
Mukaan otettiin tutkimuksia, jotka täyttivät seuraavat kriteerit: Kaikilla tutkittavilla lapsilla tuli olla diagnosoitu autismikirjon häiriö DSM- tai ICD-luokituksen mukaisesti. Tutkimukseen mukaan otetun intervention tuli olla lapsilähtöinen ja lapsille kohdennettu. Tutkimuksen tuli lähestyä käyttäytymistä kokonaisvaltaisesti eli tarkastella vähintään kahta käyttäytymisen osa-aluetta. Tutkimuksen oli oltava kontrolloitu joko satunnaistettu tai satunnaistamaton tutkimus, jossa verrattiin tuloksia kontrolliryhmään. Tutkimuksesta tuli olla saatavilla tietoa jokaisesta yksittäisestä osallistujasta. Mukaan otettiin 10 tutkimusta, ja otoskooksi tuli yhteensä n = 491. Tutkittavien keskimääräinen ikä oli 38,4 kuukautta (3,2 vuotta), ja tutkittavista 87,5 % oli poikia. Lasten älykkyysosamäärä (ÄO) lähtötasolla oli pääsääntöisesti alle 70 (74,2 %:lla). Suurin osa tutkimuksista sisälsi seurantakäynnin 1 tai 2 vuotta intervention jälkeen. Osassa tutkimuksista oli tuloksia analysoitu vielä 3, 4 tai jopa 7 vuoden jälkeen.
Interventiona toimi varhaiskuntoutusvaiheessa toteutettu intensiivinen käyttäytymisanalyysiin pohjautuva Applied Behavior Analysis -interventio eli Early Intensive Behavioural Intervention, EIBI tai Naturalistic Developmental Behavioural Interventions, NDBI (luonnolliset interventiot), joihin kuuluu PRT eli ydinvalmiuksien harjoitusohjelma ja Early Start Denver Model (ESDM). Interventio tehtiin 1:1 tai korkeintaan kolmen lapsen ryhmässä, ja sen kesto oli 12–36 kuukautta ja intensiteetti vähintään 15 tuntia viikossa. Kaikkien mukaan otettujen tutkimusten osalta intensiteetti oli 15–40 tuntia viikossa. Interventiot olivat kohdennettuja alle 5-vuotiaille lapsille. Varhaiskuntoutuksella pyrittiin tukemaan lasta ennen kouluikää ja lisäämään koulussa tarvittavia taitoja.
Vertailu: Kaikissa tutkimuksissa koeryhmää (ABA-kuntoutusryhmä) verrattiin eklektisen intervention (eri menetelmien yhdistelmä) tai tyypillisen (treatment as usual) hoitomuodon saaneisiin. Tyypillisiä hoitomuotoja olivat muun muassa TEACCH ja PECS sekä puhe-, musiikki- ja toimintaterapia. Tutkimukset, joissa vertailua ei ollut, jätettiin pois. Vertaisryhmien interventiot tai hoidot olivat kestoltaan yhtä pitkiä kuin koeryhmän interventio, mutta intensiteetiltään vähäisempiä 2–40 tuntia viikossa. Muuttujien keskiarvoja verrattiin koe- sekä kontrolliryhmien välillä.
Tutkimustieto kerättiin vuosien 2017 ja 2019 aikana tutkimuksista, jotka oli tehty vuosina 2002–2014. Katsaukseen haettiin tutkimukset käyttäen lähteinä tietokantoja Cochrane Central Register of Controlled Trials sekä CINAHL, Embase, ERIC, MEDLINE ja PsycINFO. Tämän jälkeen haettiin yksilöitä koskevat tiedot kustakin mukaan otetusta tutkimuksesta. Tämän jälkeen kaksi tutkijaa käytti standardoitua koodausta, jotta tarvittava tieto saatiin kerättyä johdonmukaisesti. Harhan riski arvioitiin RCT-tutkimusten osalta Cochrane Risk of Bias 2.0 -työkalulla. Satunnaistamattomien tutkimusten kohdalla käytettiin ROBINS-I-työkalua harhan riskin tunnistamiseen. Arvioinnin teki kaksi riippumatonta tutkijaa. Tulosten analysointiin käytettiin kovarianssianalyysiä (ANCOVA).
Mukana olleissa tutkimuksissa viidessä oli käytetty UCLAn alkuperäistä ABA-pohjaista EIBI-ohjelmaa, joka on manualisoitu hoito-ohjelma ilman aversiivisia tekniikoita. Loput 5 tutkimusta pohjautuivat ABAn luonnollisiin interventioihin. Kahdeksassa tutkimuksessa vertailu tehtiin suhteessa eklektisiin kuntoutusmenetelmiin (eri menetelmien yhdistelmä) ympäristönä päiväkoti. Kolmessa tutkimuksessa vertailu oli suhteessa tavanomaiseen kuntoutukseen (TAU).
Kaikissa tutkimuksissa oli mitattu sopeutumiskäyttäytymistä Vinelandin adaptiivisen käyttäytymisen skaalalla (VABS). VABS-keskiarvo alkutilanteessa oli (standardipisteet) 63,1. Yhden vuoden seurannassa VABS-tuloksissa ei ollut selvää eroa ryhmien välillä (MD = 2,93; 95 % luottamusväli -1,90–7,76) Kahden vuoden kohdalla ero oli huomattava interventioon osallistujien hyödyksi (MD = 7,00; 95 % luottamusväli 1,95–12,06). Yksittäisten osa-alueiden tulokset olivat yhteneviä tulosten yhteenvedon (composite) kanssa. (Vinelandin sosiaalisen kehityksen asteikko ikäryhmälle 0–12 vuotta on käytössä myös Suomessa.)
Kognitiiviset kyvyt (älykkyysosamäärä): Seitsemän tutkimuksista sisälsi älykkyysosamäärämittauksen (ÄO) tulokset. Näiden mukaan 74,2 %:lla tutkittavista ÄO jäi alle 70:n. Tutkimuksissa oli käytetty erilaisia mittareita kognitiivisten kykyjen mittaamiseen. Kaikki käytetyt mittarit olivat standardoituja, joten tässä analyysissä ne oletettiin toisiaan vastaaviksi. Interventiosta näytti olevan hyötyä jo yhden vuoden vertailussa (MD = 9,16; 95 % luottamusväli 4,38–13,93), ja hyöty kasvoi entisestään toisen vuoden seurannassa (MD = 14,13; 95 % luottamusväli 9,16–19,10) älykkyysosamääräpisteiden lisääntyessä.
Kieli: Kielellisten taitojen mittaamiseen käytettiin kahta eri mittaria. Tulokset olivat ristiriitaisia riippuen siitä, kumpaa mittaria käytettiin. RDLS-menetelmän mukaan (tuottavan ja ymmärtävän kielen mittari) interventiosta oli yleensä hyötyä (yhden vuoden jälkeen MD = 12,96; 95 % luottamusväli 2,01–23,91 ja kahden vuoden jälkeen MD = 11,78; 95 % luottamusväli 2,12–21,45), kun taas MSEL:n (tuottavan ja ymmärtävän kielen mittari) mukaan näyttöä kielen kehittymisestä ei löytynyt kummassakaan mittausajankohdassa (vuosi ja 2 vuotta).
Tulokset: Tulosten perusteella ei voida sanoa varmaksi, onko aikaisen vaiheen intensiivisestä käyttäytymisanalyysi-interventiosta merkittävää hyötyä autistisille lapsille. Interventio saattaa kuitenkin auttaa lapsia etenkin sopeutumiskäyttäytymisen sekä kognitiivisten kykyjen osalta.
Harha: Kaikki tutkimukset eivät olleet satunnaistettuja, ja muun muassa sokkouttaminen oli puutteellinen, joten vähintään yhden jokaisen tutkimuksen osa-alueista oli arvioitu sisältävän vakava harhan riski. Kaikissa tutkimuksissa oli käytetty niin sanottua mukavuusotantaa ja jako kontrolli- tai koeryhmiin tapahtui ennalta määräten tai vanhempien toiveiden mukaisesti. Yhdeksässä tutkimuksessa tulosten arvioijat olivat tietoisia siitä, mihin interventioon lapsi kuului. Myöskään erilaisia interventioita ei pystytty riittävän luotettavasti tutkimaan tai vertaamaan keskenään pienen otoskoon takia. On huomioitava, että analysoidut tutkimukset on koottu 20 vuoden aikaväliltä, joten diagnostiikka, tutkimusmetodit sekä verrokkien saama tyypillinen hoito ovat muuttuneet ja kehittyneet vuosien varrella. Saatuja tuloksia on tulkittava varovaisesti huomioiden edellä mainitut epäkohdat.
Tutkimus 2: Makrygiannin ym. tarkoituksena oli tehdä ajan tasalla oleva ja perusteellinen arviointi ABA-ohjelmien tehosta autismikirjon lapsilla.
Tässä analyysissä «Makrygianni MK, Gena A, Katoudi S, Galanis P. The ...»2 on mukana 29 tutkimusta, jotka täyttivät mukaanottokriteerit. Vaikuttavuutta arvioitiin kolmella osa-alueella: a) kielellisen puolen ja suorituspuolen älykkyysosamääräpisteet, b) tuottava ja ilmaiseva kieli ja c) sopeutumiskäyttäytyminen. Tässä meta-analyysissä mukana olevat tutkimukset sisälsivät vertailun ennen interventiota ja sen jälkeen (ei koe- ja kontrolliryhmävertailua). Mukaan otetuista tutkimuksista 20 on sisältynyt aiempiin meta-analyysitutkimuksiin ja 9 oli analysoitavana nyt ensimmäistä kertaa. Tämä on ainoa meta-analyyttinen tutkimus vuoden 2012 jälkeen, joka antaa arvion ABA-hoidon tehokkuudesta vertailemalla osallistujien suoriutumista ennen ABA-interventiota ja sen jälkeen. Näin ollen tämä tutkimus ei ole ns. PICO-asetelman (intervention vertaaminen kontrollina toimivaan vertailumenetelmään) mukainen, mikä tulee huomioida tuloksia tarkasteltaessa.
Tarkastelussa mukana olleissa 29 tutkimuksessa oli yhteensä 831 lasta. Lasten ikä vaihteli 25 kuukaudesta 66 kuukauteen (keskimääräinen ikä 41,89 kk). Poikien ja tyttöjen suhde oli 5,1:1. Lähtötasomittauksissa osallistujien älykkyysosamäärä oli kielellisen puolen osalta 54,46 ja suorituspuolen osalta 74,47. Vinelandin adaptiivisen käyttäytymisen arviossa lähtötasopisteet olivat 60,64 (mean standard scores). Intervention määrä viikossa oli keskimäärin 25,83 tuntia. Interventio toteutettiin 18 tutkimuksessa erillisessä hoitolaitoksessa, 8 tutkimuksessa kunnan palveluissa (mm. koulu), 2 tutkimuksessa yliopiston klinikalla, ja 1 tutkimuksessa intervention organisoivat ja toteuttivat vanhemmat kotona. 18 tutkimuksessa interventio toteutettiin vain yhdessä ympäristössä. Muissa tutkimuksissa toteutus tapahtui useassa ympäristössä. 21 tutkimuksessa vanhemmat ohjattiin intervention toteutukseen.
Seitsemän tutkimusta oli näennäiskokeellisia tutkimuksia, joissa tutkittiin koehenkilöiden välistä asetelmaa ennen ja jälkeen intervention ja näin selvitettiin ABA-kuntoutuksen vaikutusta. Muut tutkimukset olivat näennäiskokeellisia ryhmien väliseen vertailuun perustuvia, ja myös niissä oli mukana arviointi ennen ja jälkeen intervention.
Tulokset: Muuttujina älykkyysosamäärä, kielelliset taidot ja adaptiivinen käyttäytyminen
Saatujen tulosten mukaan ABA-ohjelmat ovat kohtalaisen tai erittäin tehokkaita. Erittäin tehokkaita interventiot ovat kielellisten älyllisten kykyjen parantamisessa (g = 0,740; 95 % luottamusväli 0,554–0,927), kohtalaisen tai erittäin tehokkaita kommunikaatiotaitojen parantamisessa (g = 0,650; 95 % luottamusväli 0,435–0,865), ilmaisevan kielen taidossa (g = 0,742; 95 % luottamusväli 0,280–1,205) ja vastaanottavassa kielessä (g = 0,597; 95 % luottamusväli 0,240–0,955). Intervention teho on kohtalainen ei-sanallisen älykkyysosamäärän parantamisessa (g = 0,463; 95 % luottamusväli 0,211–0,715), yleisesti adaptiivisessa käyttäytymisessä (g = 0,422; 95 % luottamusväli 0,183–0,662) ja sosiaalisten taitojen kehittymisessä (g = 0,444; 95 % luottamusväli 0,278–0,611). Intervention hyöty päivittäisten elämäntaitojen parantamisessa oli pieni (g = 0,138; 95 % luottamusväli -0,083–0,360), ei tilastollisesti merkittävä.
ABA-intervention jälkeen ÄO-standardipisteet olivat kielellisessä suoriutumisessa 68,80, joten pisteiden muuttuminen intervention jälkeen oli 14,34 pistettä, ja ei-kielellisessä suoriutumisessa 85,33, joten pisteiden keskimääräinen muutos oli 10,86 pistettä.
Kielellisen ÄO:n tulokset: n = 21, g = 0,740; 95 % luottamusväli 0,554–0,927, intervention hyöty erittäin merkittävä. Ei-kielellisen ÄO:n tulokset: n = 10, g = 0,463; 95 % luottamusväli 0,211–0,715, intervention hyöty kohtalaisen merkittävä.
Kielellinen osaaminen: Ilmaiseva kieli: n = 7, g = 0,742; 95 % luottamusväli 0,280–1,205, intervention hyöty kohtalaisesta erittäin merkittävään. Vastaanottava kieli: n = 7, g = 0,597; 95 % luottamusväli 0,240–0,955, intervention hyöty kohtalainen.
Adaptiivinen, sopeutumiskäyttäytyminen: Yleisesti adaptiivinen käytös, n = 17, g = 0,422; 95 % luottamusväli 0,183–0,662, intervention hyöty kohtalainen. Kommunikaatiotaidot, g = 0,650; 95 % luottamusväli 0,435–0,865, hyöty kohtalaisesta erittäin merkittävään. Sosiaaliset taidot, g = 0,444; 95 % luottamusväli 0,278–0,611, hyöty kohtalainen. Päivittäiset elämäntaidot, g = 0,138; 95 % luottamusväli -0,083–0,360, hyöty pieni tai puuttuu.
Vinelandin testin mukaan intervention jälkeen keskipisteet olivat 67,17 (pisteiden keskimuutos oli 6,53), kielen ymmärrys oli 57,93 (pisteiden muutos oli 11,71) ja kielen tuotto 59,99 (pistemuutos: 12,89).
Muut positiiviset tutkimuksissa raportoidut tulokset olivat: stereotyyppisen käyttäytymisen ja käyttäytymisongelmien vähentyminen, jaetun huomion parantuminen sekä leikki-, omatoimisuus-, visuaalisen hahmottamisen, motoristen taitojen sekä jäljittelemisen, sanattoman viestinnän ja vuorovaikutus- ja akateemisten taitojen kehittyminen. Lasten oppimisen nopeutumista havaittiin myös. Tutkimus osoitti, että ABA-interventiosta saattaa olla hyötyä autistisille lapsille. Vielä ei kuitenkaan tiedetä, mitkä intervention osa-alueet ovat tehokkaimpia muutoksen saavuttamisen kannalta.
Harha: Harhan riskiä arviotiin kolmella eri menetelmällä (suppilokuviot eli funnel plots, Eggerin testi ja Beggin korrelaatiotesti). Tuloksia ei voi suoraan verrata muiden meta-analyysien tuloksiin tutkimuksien erilaisuuksien takia. Tutkimuksissa voi olla käytössä erilaiset tutkimusmenetelmät, erilaiset mittarit muuttujien arvioimiseen tai erilaiset mukaanottokriteerit. Tutkimuksissa on saatettu myös käyttää raaka-arvoja standardoitujen arvojen sijaan, jolloin arvoja ei voi verrata muihin tutkimuksiin. Huomioitavaa on pieni otoskoko etenkin kielellisen osaamisen muuttujassa. Meta-analyysiin mukaan otetut tutkimukset ovat keskenään erilaisia ja siksi eivät täysin toisiinsa verrattavissa. Ongelmallista on kontrolliryhmän puuttuminen isossa osassa tutkimuksia, jolloin vertailu intervention jälkeen koe- ja kontrolliryhmien välillä ei onnistu. Tutkimuksessa saatiin myös ristiriitainen tulos päivittäisten taitojen osalta verrattuna aikaisempiin meta-analyyseihin.
Kommentti: Autismiin liittyen on runsaasti hyödynnetty yksilöä koskevia kokeellisia tutkimusasetelmia tieteelliseen tutkimusnäyttöön pohjautuvan terapian näytöksi. Tutkimusten luotettavuutta heikentävät metodologiset epäjohdonmukaisuudet. Interventiot vaihtelevat paljon intensiteetin, keston, interventiotavan ja toteutusmuodon suhteen (klinikassa vai vanhempien toteuttamana vai näiden yhdistelmä). Lisäksi mukana olevat autismikirjon lapset ovat hyvin vaihteleva joukko muun muassa iän ja toimintakyvyn suhteen. Tutkimuksen laatuarviota heikentää kontrolliryhmän puuttuminen.