Yhdysvaltalaisessa satunnaistetussa kontrolloidussa monikeskustutkimuksessa «Chanoine JP, Hampl S, Jensen C ym. Effect of orlis...»1 verrattiin orlistaattilääkitystä liitettynä elintapainterventioon (behavioral counseling), lumeeseen ja vastaavaan elintapainterventioon. Tutkimukseen osallistui 539 iältään 12–16-vuotiasta ylipainoista nuorta. Hoito-ohjelma sisälsi orlistaattia 120 mg kolmasti päivässä (tai lume), lievästi hypoenergiainen ruokavalio (30 % rasvakaloreista), liikunta ja käyttäytymisterapia. Tutkimuksen kesto oli 12 kuukautta. Tutkimuksen päätetapahtuma oli BMI-muutos. Turvallisuusparametreina seurattiin gastrointestinaalisia oireita, vitamiinipitoisuuksia (beetakarotiini, A-, D- ja E-vitamiini), kasvua, puberteettikehitystä, sukupuolihormonien pitoisuuksia, sappirakon ja munuaisten rakennetta, sydänfunktiota ja luuston mineraalipitoisuutta.
Hoitoryhmässä BMI laski 0,55 kg/m2 verrattuna BMI:n nousuun 0,3 kg/m2 lumetta saaneessa ryhmässä (P < 0,001). Vitamiinitasoissa, puberteettikehityksessä tai sukupuolihormonien tasoissa ei ollut merkittävää eroa 12 kuukauden hoidon jälkeen hoito- ja lumeryhmien välillä. Yleisin ilmoitettu haittavaikutus oli suolistoperäiset vaivat. Orlistaattiryhmässä 50 % koki rasvaulosteet ja 77 % vatsakivut ajoittaisina haittoina. Oireet olivat yleensä lieviä. Orlistaattiryhmästä 2 % lopetti tutkimuksen oireiden vuoksi.
Systemaattisessa katsauksessa «Whitlock EP, O'Connor EA, Williams SB ym. Effectiv...»2 yhdistettiin 2 lihavilla nuorilla tehdyn orlistaattia käsittelevän tutkimuksen tulokset meta-analyysiksi. 6 kuukauden seurannassa orlistaattihoitoon liittyi 0,76 kg/m2 (95 % luottamusväli 0,44–1,07) BMI:n lasku kontrolliryhmiin verrattuna. Toinen meta-analyysin sisältyvä tutkimus oli edellä referoitu [R1].
Skotlantilaisessa tutkimuksessa Sun «Sun AP, Kirby B, Black C ym. Unplanned medication ...»3 ym. selvittivät ei-suunniteltua orlistaattilääkityksen lopettamista. Tietokanta, josta asiaa selvitettiin, kattaa noin 20 % Skotlannin väestöstä. Tutkimuskohortissa seurattiin 1.1.2006 alkaen 0–16-vuotiaita lapsia, kunnes he täyttivät 19 vuotta, enintään 30.11.2019 saakka. Yhteensä 79 lasta (15 poikaa) oli aloittanut orlistaattilääkityksen seuranta-aikana. Potilaiden mediaani-ikä lääkitystä aloitettaessa oli 17 vuotta (IQR 16–18 vuotta) ja BMI-SDS:n keskiarvo (SD) 3,13 (1,0). Suurin osa (69,6 %) käytti myös vähintään yhtä muuta lääkettä. Potilaista 52 % keskeytti lääkityksen yhteen kuukauteen mennessä ja 77 % kolmeen kuukauteen mennessä vastoin hoitosuunnitelmaa. Keskeytyksen syytä ei tässä rekisteritutkimuksessa voitu luotettavasti selvittää.