Amerikkalaisessa monikeskustutkimuksessa «Dreifuss F, Farwell J, Holmes G ym. Infantile spas...»1satunnaistettiin 52 alle 2-vuotiasta infantiilispasmioireyhtymään sairastunutta lasta hoidettavaksi joko ACTH:lla (geeli 40 KY im kerran päivässä) tai nitratsepaamilla (aloitusannos 0,2 mg/kg/vrk jaettuna 2 annokseen ad 1 mg x 2, nosto 3 viikon kuluessa ylläpitoannokseen 4,8–9 mg:aan/vrk). Kellään ei ollut aikaisempia ACTH-, kortikosteroidi- tai nitratsepaamihoitoja, mutta ainakin osa oli saanut muita epilepsialääkkeitä. Tutkimuksen aikana sallittiin rinnakkainen fenobarbitaalin, fenytoiinin, karbamatsepiinin ja suksimidien käyttö. Diagnostiikassa käytettiin 24 tunnin videointia ja polygrafiaa. Ennen hoitoa ACTH-ryhmän lapsilla oli keskimäärin 196 ja nitratsepaamiryhmän lapsilla 174 spasmia vuorokaudessa.

Hoitotulos arvioitiin 4 viikon kuluttua: spasmien lukumäärä väheni kummassakin hoitoryhmässä perustasoon verrattuna (vähennyksen keskiarvo -122 ja -90 spasmia/vrk, p < 0,05), mutta hoitojen välillä ei todettu merkitsevää eroa.

• Tutkimuksen laatu: heikko
• Sovellettavuus: kohtalainen
• Kommentti: Lopputulosmuuttuja ei ole kliinisesti merkittävä: ainoastaan spasmien loppumisella kokonaan on ratkaiseva merkitys lapsen myöhemmälle ennusteelle, ja tätä tulosta ei artikkelissa kerrota. Hoitotulokset kummallakin lääkkeellä vaikuttavat vaatimattomilta. Muu käytetty lääkitys saattoi vaikuttaa tuloksiin.

Iranilaisessa yksöissokkoutetussa satunnaistetussa tutkimuksessa «Fallah R, Salor F, Akhavan Karbasi S ym. Randomise...»2 verrattiin topiramaatin ja nitratsepaamin tehoa infantiilispasmien ensihoitona. Lopputulosmuuttujaksi määriteltiin havaittujen spasmien väheneminen ainakin 50 %:lla 6 kuukauden seurannan aikana. Otoskoko oli laskettu etukäteen olettamalla topiramaattihoidon vasteeksi 85 % ja merkitykselliseksi eroksi nitratsepaamiin 40 %. Tämän eron havaitsemiseksi 80 % voimalla ja 0,05 kaksisuuntaisella alfavirheellä edellytti 22 potilasta kumpaankin hoitoryhmään. Tutkimukseen otettiin syyskuun 2008 ja maaliskuun 2010 välillä 50 iältään 2 kuukauden – 2 vuoden ikäistä lasta (tutkimukseen tulohetkellä iän keskiarvo 9,4 ± 3,8 kk, vaihteluväli 3–20 kuukautta), jotka satunnaistettiin saamaan joko topiramaattia (N = 25) tai nitratsepaamia (N = 25). Etiologia oli tunnistettu 86 %:lla lapsista. Hypsarytmia todettiin 80 %:lla. Topiramaattiryhmässä hoitoannoksia nostettiin viikon välein annoksiin 3, 6, 9, 12 mg/kg/vrk ja nitratsepaamiryhmässä annoksiin 0,5, 0,7, 0,9 ja 1 mg/kg/vrk.

6 kuukauden kuluttua hoidon alusta todettiin vähintään 50 % spasmien vähenemä 20 lapsella topiramaattiryhmässä (80 %) ja 11 potilaalla (44 %) nitratsepaamiryhmässä (riskiero 36 %, RR 1,82, 95 % luottamusväli 1,12–2,95, NNT = 3; 95 % luottamusväli 2–9).

• Tutkimuksen laatu: heikko
• Sovellettavuus: heikko
• Kommentti: Lopputulosmuuttuja ja hoidon kesto eivät ole suomalaisen käytännön mukaisia. Suomessa infantiilioireyhtymän hyväksi hoitovasteeksi katsotaan EEG-tutkimuksella varmistettu spasmien loppuminen kokonaan 2–3 viikon sisällä hoidon alusta.