Satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa kolmannen vaiheen monikeskustutkimuksessa (ASCEND) «Kapoor R, Ho PR, Campbell N, ym. Effect of nataliz...»1 verrattiin 440 natalitsumabipotilaan päätemuuttujia 449:ään lumelääkettä saaneeseen MS-potilaaseen. Potilaat olivat 18–58-vuotiaita, joiden sairaus oli todettu toissijaisesti eteneväksi vähintään kahden vuoden ajan tai pahenemisvaiheisiin liittymätöntä toimintakyvyn heikkenemää oli ollut vähintään vuoden ajan ja EDSS oli 3,0–6,5. Tutkimus oli kaksiosainen. Potilaat satunnaistettiin lääke- ja lumeryhmiin. Potilaat saivat joko 300 mg natalitsumabia tai lumelääkettä 4 viikon välein kahden vuoden ajan. Sen jälkeen tutkimuksen toisessa osassa kaikki saivat natalitsumabia tutkimuksen loppuun saakka.
Ensisijainen päätemuuttuja oli sairauden aiheuttama toimintakyvyn heikentyminen. Tutkimuksen 1. osassa 195:n (44 %) natalitsumabiryhmän potilaan ja 214:n (48 %) lumelääkeryhmän potilaan toimintakyky heikkeni (odds ratio OR 0,86; 95 % luottamusväli 0,66–1,13; p = 0,287). Muita ensisijaisia päätemuuttujia olivat EDSS, Timed 25-Foot Walk (T25FW) ja 9-Hole Peg Test (9HPT). Lääkehoidolla ei ollut vaikutusta EDSS-pisteiden lisääntymiseen (16 % natalitsumabiryhmässä ja 15 % lumeryhmässä; OR 1,06; 95 % luottamusväli 0,74–1,53; p = 0,753) eikä T25FW-tuloksiin (heikentyi 35 % molemmissa ryhmässä; OR 0,98; 95 % luottamusväli 0,74–1,30; p = 0,914). Natalitsumabiryhmässä 9HPT-tulokset heikkenivät vähemmän natalitsumabiryhmässä (15 %) kuin lumeryhmässä (23 %) (OR 0,56; 95 % luottamusväli 0,40–0,80; p = 0,001).
Kommentti: Tutkimuksen ensisijaiseen päätemuuttujaan lääkehoidolla ei ollut vaikutusta. Kolmesta osamuuttujasta vain yläraajojen toimintakyvyn testissä natalitsumabiryhmän tulokset heikentyivät vähemmän.