Lasten lääkehoidon indikaatiot ja toteutus
Lisätietoa aiheesta
Harri Niinikoski
24.9.2026
- Lasten ja nuorten kolesterolipitoisuutta pienentävän lääkehoidon aloitusta tulee harkita
ja lääkitys toteuttaa asiaan perehtyneen pediatrin tai lastenendokrinologin valvonnassa.
- Lääkehoidon aloitus on lapsilla tarpeen familiaalista hyperkolesterolemiaa (FH-tautia)
sairastavilla, sydämen-, munuaisen- tai kantasolusiirron saaneilla sekä tyypin 1 tai
2 diabetesta sairastavilla ja kroonista munuaissairautta sairastavilla, joilla on
suuri LDL-kolesterolipitoisuus (LDL-kolesteroli dieetti- ja elämätapahoidosta huolimatta
yli 3,4 mmol/l).
- Tutkimusnäyttö siitä, missä iässä FH-taudin lääkehoito tulisi aloittaa maksimaalisen
hyödyn saavuttamiseksi valtimotaudin ehkäisyssä, puuttuu.
- Varhain aloitettu statiinihoito FH-taudissa hidastaa tai estää kyynärvaltimon endoteelitoiminnan
häiriöitä «de Jongh S, Lilien MR, op't Roodt J ym. Early stat...»1 ja karotisvaltimon intima-mediakerroksen paksuuntumista «Rodenburg J, Vissers MN, Wiegman A ym. Statin trea...»2, «Kusters DM, Avis HJ, de Groot E ym. Ten-year follo...»3, «Braamskamp MJ, Hutten BA, Wiegman A. Early initiat...»4, «Wiegman A, Gidding SS, Watts GF ym. Familial hyper...»5, «Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EA...»6, «Braamskamp MJAM, Langslet G, McCrindle BW ym. Effe...»7.
- Ensisijaisena lääkkeenä ovat statiinit.
- Tutkimusnäyttö:
- Tutkimustieto statiinien tehosta ja turvallisuudesta pitkäaikaiskäytössä lapsilla
on edelleen jossain määrin rajallista.
- Hyperkolesterolemian hoidossa statiinit ovat lapsilla yhtä tehokkaita kuin aikuisillakin
ja nykyisen tiedon valossa myös turvallisia «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and ...»8, «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for c...»9, «Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy ...»10. Kuten aikuisilla, myös lapsilla statiinihoitoon on osoitettu liittyvän lisääntynyt
tyypin 2 diabeteksen riski, mutta yhteyttä ei ole havaittu FH-tautia sairastavilla
lapsilla «Joyce NR, Zachariah JP, Eaton CB ym. Statin Use an...»11.
- Meta-analyysi vuodelta 2019 löysi 9 hyvätasoista lapsilla ja nuorilla tehtyä statiinitutkimusta
«Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for c...»9.
- Tutkimusten kesto oli 3–24 kuukautta. LDL-kolesterolipitoisuus pieneni keskimäärin
32 %. Lääkkeiden siedettävyys oli hyvä, eikä haittavaikutusten esiintymisessä havaittu
eroja lumeeseen nähden.
- Meta-analyysissä, jossa koottiin yhteen 13 tutkimusta, joissa oli käytetty statiineja,
etsetimibiä tai niiden yhdistelmää, todettiin, että statiinihoito pienentää LDL-kolesterolipitoisuutta
noin 34 % ja etsetimibi lisää sen tehoa LDL-kolesterolipitoisuuden pienentämisessä
«Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy ...»10.
- Eurooppalaisen asiatuntijasuosituksen mukaan lääkehoidon (statiinihoito) aloitusta
FH-taudissa tulee harkita 8–10 vuoden iästä alkaen sekä pojille että tytöille «Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EA...»6, «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and ...»8, «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for c...»9.
- Lääkityksen aloitus FH-taudissa:
- Lääkitys voidaan aloittaa 8–10 ikävuodesta alkaen ja yksilöllisesti harkiten jo ennen
8 ikävuotta (esimerkiksi lähisuvussa hyvin varhaista sepelvaltimotautia). Aloitusikään
ja -päätökseen vaikuttavat LDL-kolesterolipitoisuus vähintään puolen vuoden ruokavaliohoidon
jälkeen (sisältäen kasvistanoli- tai -sterolituotteet), valtimosairauden sukurasitus
ja muut valtimosairauden riskitekijät (esimerkiksi diabetes). Lääkehoidon perusteet
tulee keskustella huolellisesti sekä potilaan että potilaan vanhempien kanssa.
- Statiinihoito aloitetaan pienimmällä suositellulla vuorokausiannoksella: pravastatiini
20 mg/vrk, simvastatiini 10 mg/vrk, lovastatiini 20 mg/vrk, atorvastatiini 10 mg/vrk
rosuvastatiini 5–10 mg/vrk. Annosta suurennetaan tarvittaessa vasteen mukaan «Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EA...»6, «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and ...»8, «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for c...»9, «Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy ...»10.
- Stanolimargariinien käyttö parantaa statiinihoidon tehoa «Vuorio AF, Gylling H, Turtola H ym. Stanol ester m...»12.
- Vaihtoehtona statiinihoidolle ovat sappihappoja sitovat lääkkeet, mutta kolestyramiinilla
ja kolestipolilla on yleisenä haittavaikutuksena suu- ja suolisto-oireet, joten tästä
johtuen niiden siedettävyys on huono.
- Tehdyn katsauksen «Clauss S, Wai KM, Kavey RE ym. Ezetimibe treatment...»13 mukaan etsetimibin käytöllä lasten FH-taudin hyperkolesterolemian hoidossa voidaan
saavuttaa LDL-kolesterolipitoisuuden jopa yli 20 %:n pieneneminen. Merkittäviä haittavaikutuksia
ei raportoitu. Etsetimibin käyttö vaihtelee Euroopassa maittain paljon «Ramaswami U, Futema M, Bogsrud MP ym. Comparison o...»14.
- Etsetimibin yhdistäminen statiiniin saattaa parantaa hoitovastetta «Davidson M. The efficacy of colesevelam HCl in the...»15.
- Erityistilanteissa, joissa hyvin suuren riskin potilaalla ei saavuteta maksimaalisesta
statiinihoidosta huolimatta hoitotavoitteita, voidaan harkita PCSK9:n estäjän käyttöä
«Santos RD, Wiegman A, Caprio S, ym. Alirocumab in ...»16.
- FH-taudin hoidon tavoitteet lapsilla ja nuorilla määräytyvät ensisijaisesti sen mukaan,
kuinka raskas suvun sepelvaltimotautianamneesi on. LDL-kolesterolipitoisuudessa tavoitteena
tulee olla vähintään alle 3,5 mmol/l, ihannetavoitteena alle 2,5 mmol/l.
- Hoitovasteen ja haittavaikutusten seuranta toteutetaan samoilla periaatteilla kuin
aikuisilla huomioiden myös kasvun ja kehityksen seuranta. Ensimmäinen seurantakäynti
on 1–2 kuukauden kuluttua lääkehoidon aloituksesta, sen jälkeen 6–12 kuukauden välein.
Ennen statiinin aloitusta ja ensimmäisellä seurantakäynnillä määritetään seerumin
ALAT ja CK. Potilasta ja vanhempia neuvotaan lihasoireiden mahdollisuudesta ja menettelystä
niiden ilmaantuessa.
Kirjallisuutta
- de Jongh S, Lilien MR, op't Roodt J ym. Early statin therapy restores endothelial
function in children with familial hypercholesterolemia. J Am Coll Cardiol 2002;40:2117-21
«PMID: 12505222»PubMed
- Rodenburg J, Vissers MN, Wiegman A ym. Statin treatment in children with familial
hypercholesterolemia: the younger, the better. Circulation 2007;116:664-8 «PMID: 17664376»PubMed
- Kusters DM, Avis HJ, de Groot E ym. Ten-year follow-up after initiation of statin
therapy in children with familial hypercholesterolemia. JAMA 2014;312:1055-7 «PMID: 25203086»PubMed
- Braamskamp MJ, Hutten BA, Wiegman A. Early initiation of statin treatment in children
with familial hypercholesterolaemia. Curr Opin Lipidol 2015;26:236-9 «PMID: 25943840»PubMed
- Wiegman A, Gidding SS, Watts GF ym. Familial hypercholesterolaemia in children and
adolescents: gaining decades of life by optimizing detection and treatment. Eur Heart
J 2015;36:2425-37 «PMID: 26009596»PubMed
- Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EAS Guidelines for the Management
of Dyslipidaemias. Eur Heart J 2016;37:2999-3058 «PMID: 27567407»PubMed
- Braamskamp MJAM, Langslet G, McCrindle BW ym. Effect of Rosuvastatin on Carotid Intima-Media
Thickness in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: The CHARON
Study (Hypercholesterolemia in Children and Adolescents Taking Rosuvastatin Open Label).
Circulation 2017;136:359-366 «PMID: 28592434»PubMed
- Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and safety of statin therapy in children
with familial hypercholesterolemia: a randomized controlled trial. JAMA 2004;292:331-7
«PMID: 15265847»PubMed
- Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for children with familial hypercholesterolemia.
Cochrane Database Syst Rev 2019;2019: «PMID: 31696945»PubMed
- Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy and safety of statins, ezetimibe
and statins-ezetimibe therapies for children and adolescents with heterozygous familial
hypercholesterolaemia: Systematic review, pairwise and network meta-analyses of randomised
controlled trials. Atherosclerosis 2025;401():118598 «PMID: 39343641»PubMed
- Joyce NR, Zachariah JP, Eaton CB ym. Statin Use and the Risk of Type 2 Diabetes Mellitus
in Children and Adolescents. Acad Pediatr 2017;17:515-522 «PMID: 28232259»PubMed
- Vuorio AF, Gylling H, Turtola H ym. Stanol ester margarine alone and with simvastatin
lowers serum cholesterol in families with familial hypercholesterolemia caused by
the FH-North Karelia mutation. Arterioscler Thromb Vasc Biol 2000;20:500-6 «PMID: 10669649»PubMed
- Clauss S, Wai KM, Kavey RE ym. Ezetimibe treatment of pediatric patients with hypercholesterolemia.
J Pediatr 2009;154:869-72 «PMID: 19230898»PubMed
- Ramaswami U, Futema M, Bogsrud MP ym. Comparison of the characteristics at diagnosis
and treatment of children with heterozygous familial hypercholesterolaemia (FH) from
eight European countries. Atherosclerosis 2020;292:178-187 «PMID: 31809987»PubMed
- Davidson M. The efficacy of colesevelam HCl in the treatment of heterozygous familial
hypercholesterolemia in pediatric and adult patients. Clin Ther 2013;35:1247-52 «PMID: 23916045»PubMed
- Santos RD, Wiegman A, Caprio S, ym. Alirocumab in Pediatric Patients With Heterozygous
Familial Hypercholesterolemia: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr 2024;178(3):283-293
«PMID: 38315470»PubMed
Artikkelin tunnus: nix01258 (050.025)
© 2026 Suomalainen Lääkäriseura Duodecim
