Hereditaarinen angioedeema (HAE) ja ACE-estäjähoitoon liittyvä angioedeema
Lääkärin käsikirja
28.1.2020 • Viimeisin muutos 28.6.2018
Hanna Jarva ja Seppo Meri
Keskeistä
- Muista HAE:n mahdollisuus anafylaktisen reaktion erotusdiagnostiikassa, jos potilaalla on tai on ollut
- ihon ja limakalvojen turvotuskohtauksia tai
- vatsakipukohtauksia tai
- päänsärkykohtauksia tai
- positiivinen HAE:n sukuanamneesi.
- Muista angioedeema ACE:n estäjähoidon mahdollisena haittavaikutuksena.
HAE
Määritelmä
- HAE on harvinainen, autosomissa vallitsevasti periytyvä komplementtisäätelijä C1-inhibiittorin (C1-INH) puutoksen tai toimintahäiriön aiheuttama angioedeema.
- Pääasiallisena oireiden aiheuttajana on bradykiniini, jonka syntyä C1-INH normaalisti estää.
- Entinen nimi on HANE (hereditaarinen angioneuroottinen edeema).
- Suomessa on noin 100–150 HAE-potilasta.
Oireet
- Tyyppioireita ovat ihon ja limakalvojen turvotuskohtaukset, jotka kestävät 1–5 vrk (kuvat «»1 «»2). Turvotukseen voi liittyä punoittavaa ihottumaa mutta ei yleensä urtikariaa, kutinaa eikä kipua.
- Suoliston turvotukset aiheuttavat vatsakipukohtauksia, jotka ovat joskus taudin ainoa oire. Oksennuksia ja ripulia saattaa esiintyä.
- Jos potilas leikataan vatsakipujen takia, todetaan turvonneet suolet ja runsas askites.
- Kurkunpään turvotusta esiintyy jopa 50 %:lla HAE-potilaista ja se voi olla taudin ensioire. Kurkunpään turvotus voi olla henkeä uhkaava.
- Virtsaretentio
- Päänsärky
- Kohtauksia voivat laukaista vammat, ihon kolahdukset, psyykkinen tai fyysinen stressi, menstruaatio, ovulaatio sekä nieluinfektiot, lääkkeistä estrogeenit (progestiini-e-pillerit sopivat) ja ACE:n estäjät. Hammaslääkärin toimenpiteet ja leikkaukset pään alueella voivat laukaista kurkunpään turvotuksen. Usein mitään laukaisevaa tekijää ei löydy.
- Oireet voivat alkaa lapsuudessa, nuoruudessa tai vasta aikuisiässä. Myöhemmässä keski-iässä tai vanhuudessa alkaneet oireet viittaavat hankittuun angioedeemaan (acquired angioedema, AAE) tai ACE:n estäjän käyttöön liittyvään angioedeemaan.
Diagnoosi
- Anamneesi
- Aikaisemmat vastaavat kohtaukset
- Suvussa muilla samankaltaisia oireita
- Kolmasosa potilaista on sukunsa ensimmäisiä tapauksia, joten negatiivinen sukuanamneesi ei poissulje HAE:n mahdollisuutta.
- Laboratoriotutkimukset
- C1-inhibiittorin pitoisuus, C1-inhibiittorin biokemiallinen aktiivisuus, C3 ja C4. Pelkkä C1-inhibiittorin pitoisuuden määritys ei riitä diagnoosiin eikä diagnoosin poissulkemiseen.
- I tyypin HAE:ssa (n. 85 % HAE-potilaista) C1-INH:n antigeenipitoisuus, biokemiallinen aktiivisuus ja C4-pitoisuus ovat vähentyneet. C3-arvo on normaali.
- II tyypin HAE:ssa (n. 15 % HAE-potilaista) C1-INH:n antigeenipitoisuus on normaali tai normaalia suurempi, mutta biokemiallinen aktiivisuus selvästi vähentynyt. C4-pitoisuus on pienentynyt, C3-pitoisuus normaali.
- HAE-tautia, jossa C1-INH-pitoisuus ja -aktiivisuus on normaali, kutsuttiin aiemmin III tyypin HAE-taudiksi. Oireet ovat tyypilliset HAE-oireet, mutta C1-INH-määritykset ovat toistetusti normaalit. Pienellä osalla potilaista on kuvattu FXII-tekijän mutaatio, jolloin puhutaan FXII-HAE-taudista. Suomalaisilta potilailta FXII-mutaatiota ei ole löytynyt. Jos mutaatioita ei löydy, mutta diagnostiset kriteerit täyttyvät, puhutaan U-HAE-taudista (HAE of unknown origin).
- U-HAE-taudille suositellut diagnostiset kriteerit
- Tyypilliset HAE:n oireet
- Yhdellä tai useammalla sukulaisella samanlaiset oireet
- Toistetusti normaalit C1-INH-määritystulokset (myös aktiivisuus)
- Muut angioedeeman syyt poissuljettu
- Jos lisäksi todetaan FXII-mutaatio, diagnoosi on FXII-HAE.
- Hankitussa C1-INH-puutoksessa (AAE) oireet alkavat yleensä keski-iässä tai myöhemmin. Osalla potilaista on B-solulymfooma, syöpä tai autoimmuunitauti, johon liittyy lisääntynyt C1-INH:n kulutus. Osalla tauti johtuu C1-INH-vasta-aineista. C1-INH- ja C4-arvot ovat pienentyneet, C1q-arvo on pienentynyt päinvastoin kuin HAE:ssa.
- Taudin harvinaisuuden vuoksi HAE-epäilyt ohjataan sisätauti- tai ihotautilääkärin konsultaatioon alkuselvittelyjen jälkeen.
Erotusdiagnoosi: anafylaksia vai HAE?
- Anafylaktisen reaktion «Anafylaksia»1 ja HAE-kohtauksen aiheuttamat ihon turvotukset voivat olla saman tyyppisiä.
- Anafylaktisessa reaktiossa iholla on usein nokkospaukamia, HAE:ssa ei.
- Joillakin HAE-potilailla on kohtauksen aikana tai 1–2 päivää ennen sitä iholla vaaleanpunaisia, hentoja rengaskuvioita, jotka eivät kutia (erythema marginatum).
- Anafylaktinen reaktio on yleisreaktio, kun taas HAE:ssa hengenvaaralliset oireet johtuvat nielun ja kurkunpään turvotuksesta: oireena on ensin äänen käheys, sitten potilas ei pysty puhumaan ja voi tukehtua.
- Adrenaliini tehoaa anafylaktiseen reaktioon, mutta sen teho HAE-kohtaukseen on heikko.
Kohtauksen hoito
- Hoito kannattaa aloittaa mahdollisimman nopeasti oireiden alettua.
- Puhdistettua C1-inhibiittoria (Berinert®, Cinryze®) on käytetty myös raskauden aikana.
- Lievät turvotukset, erityisesti raajojen turvotukset: traneksaamihappoa 250 mg–1.5 g × 2–3/vrk (max. 75 mg/kg/vrk).
- Vaikeat turvotukset, erityisesti pään tai kaulan alueella tai kovat vatsakivut
- C1-INH-konsentraattia (Berinert®, Cinryze®) infuusiona 500–2 000 yksikköä (U) i.v. tai rekombinanttimuotoista C1-INH-proteiinia (Ruconest®) 50 yksikköä painokiloa kohden i.v. (4 200 yksikköä, jos potilas painaa yli 84 kg)
- Ikatibantti (Firazyr®) 30 mg s.c. Ikatibantti on bradykiniini 2 -reseptorin antagonisti, joka on nopeavaikutteinen ja tehokkaampi kuin traneksaamihappo.
- Potilaan voi kouluttaa käyttämään C1-INH-konsentraatti-infuusiota tai ikatibantti-injektiota omatoimisesti kohtauksen ensioireisiin. Varhaisella tehokkaalla lääkityksellä voidaan estää kohtauksen paheneminen sairaalahoitoa vaativaksi.
- Mikäli C1-INH-konsentraattia tai ikatibanttia ei ole saatavilla, voidaan käyttää jääplasmaa (2–6 yksikköä, vasteen mukaan).
- Metyyliprednisolonia (40–) 80 mg i.v., koska osa potilaista on atoopikkoja.
- Potilas otetaan sairaalaseurantaan ja varaudutaan mahdolliseen intubaatioon.
Estohoito
- Jos potilaalla on usein voimakkaita HAE-kohtauksia kurkunpään turvotuksineen, aloitetaan estohoito anabolisilla steroideilla (stanotsololilla tai danatsolilla). Danatsolia on saatavana erityislupavalmisteena, stanotsololia ei tällä hetkellä ole Suomessa saatavana. Danatsoli aloitetaan annoksella 400 mg/vrk ja vähennetään annokseen 50–200 mg/vrk hoitovasteen mukaan. Danatsoli ei sovi lapsille eikä raskaana oleville naisille.
- Traneksaamihappo (0.5–1 g × 3/vrk) on toinen vaihtoehto estohoitoon.
- Vaikeissa tapauksissa estohoitoon voidaan käyttää C1-INH-konsentraatti-infuusioita 500–1 000 U 1–2 kertaa viikossa. Ennen hoidon aloittamista kannattaa konsultoida C1-INH-konsentraattihoitoon perehtynyttä iho- tai sisätautilääkäriä.
- Kun potilaalle tehdään hammaskirurgisia tai muita kirurgisia toimenpiteitä (keskitetty yliopisto- ja keskussairaaloihin), aloitetaan lyhytaikainen estohoito traneksaamihapolla (annos kuten yllä) 2 vrk aiemmin tai danatsolilla (annos 200 mg × 3/vrk) 5 vrk aiemmin ja jatketaan 2 vrk toimenpiteen jälkeen. Estohoitona voidaan käyttää myös C1-INH-konsentraattia 500–1 500 U i.v. 1 tunti ennen toimenpidettä.
- Estohoito ei estä kohtauksia täydellisesti.
ACE:n estäjien aiheuttama angioedeema
- ACE:n estäjien käytön yleistyttyä ovat myös sen haittavaikutuksena esiintyvät angioedeemat yleistyneet. Angioedeema ilmaantuu 0.1–0.5 %:lle ACE:n estäjien käyttäjistä, ja se voi tulla jopa vuosia lääkkeen aloittamisen jälkeen. Angiotensiini II -reseptorin salpaajat voivat aiheuttaa samanlaisen reaktion.
- Kudosturvotus paikantuu useimmiten kasvoihin, nieluun ja kurkunpäähän. Turvotukset johtuvat siitä, että ACE:n estäjät aiheuttavat bradykiniinin kertymistä elimistöön ja C1-INH on myös bradykiniinisysteemin merkittävä säätelijä.
- Nieluturvotus hoidetaan adrenaliinilla ja i.v.-glukokortikoidilla (annokset: ks. anafylaksian hoito
«Anafylaksia»1).
- Myös C1-INH-konsentraattia (Berinert®, Cinryze®) kannattaa kokeilla henkeäuhkaavissa tilanteissa (infuusiona 500–2 000 U).
Kirjallisuutta
- Longhurst H, Cicardi M. Hereditary angio-oedema. Lancet 2012;379(9814):474-81. «PMID: 22305226»PubMed
- Craig TJ, Bernstein JA, Farkas H ym. Diagnosis and treatment of bradykinin-mediated angioedema: outcomes from an angioedema expert consensus meeting. Int Arch Allergy Immunol 2014;165(2):119-27. «PMID: 25401373»PubMed
- Riedl MA. Hereditary angioedema with normal C1-INH (HAE type III). J Allergy Clin Immunol Pract 2013;1(5):427-32. «PMID: 24565612»PubMed
- Cicardi M, Aberer W, Banerji A ym. Classification, diagnosis, and approach to treatment for angioedema: consensus report from the Hereditary Angioedema International Working Group. Allergy 2014;69(5):602-16. «PMID: 24673465»PubMed